Điểm báo:

LIỆU PHÁP GIEN TRONG TƯƠNG LAI CÓ ĐIỀU TRỊ AMD ƯỚT ĐƯỢC KHÔNG

Tác giả: Pv Michela Cimberle viết theo tài liệu của các chuyên gia.

OSN 5/25

BÀI THUYẾT TRÌNH TẠI ĐẠI HỘI VỀ TRANH CÃI TRONG NHÃN KHOA THÁNG 4/ 2025 SEVILLE TÂY BAN NHA

Bs Luis Arias: Liệu pháp gien là tương lai của điều trị AMD ướt.

Tác giả đã mô tả các liệu pháp gien : Bổ sung gien, chỉnh sửa gien và liệu pháp RNA, các hệ thống vecteur, trong đó virus liên kết adeno là loại được sử dụng phổ biến nhất và cho biết các bệnh ở mắt là trọng tâm của liệu pháp gien vì dễ tiếp cận, cơ thể học được xác định rõ ràng, đặc quyền miễn dịch, có thể đo lường kết quả.

Liệu pháp gien được đưa vào mắt qua 3 lộ trình: Thể kính, dưới võng mạc, trên mạch mạc, với những hạn chế và lợi ích khác nhau.

Chích vào thể kính là dễ nhất nhưng gây phản ứng dịch thể (humoral) và sản xuất kháng thể. Liệu pháp gien trong AMD tân mạch giảm chích nhiều lần chất kháng VEGF.
Trong số các liệu pháp gien hiện đang được thử nghiệm, tác giả tập trung vào ABBV-RGX 314 với các liều lượng khác nhau ở thử nghiệm giai đoạn ½ a chích dưới võng mạc. Kết quả về cơ

thể học và thị giác tốt nhất ở liều cao trong hơn 2 năm, giảm 79% về số lần chích chất kháng VEGF. Các hiệu ứng được duy trì 3 đến 4 năm. Liệu pháp dung nạp tốt, không bị viêm mắt do thuốc hoặc viêm sau mổ.

Chích thuốc dưới võng mạc: Một thử nghiệm về dược động học giai đoạn 2 đang tiến hành.
Hai thử nghiệm giai đoạn 2 chích thuốc trên mạch mạc (một cho AMD tân mạch và một cho bệnh võng mạc tiểu đường) đang được tiến hành.

Đó là lý do tại sao tác giả khẳng định liệu pháp gien điều trị nAMD là liệu pháp ưu tiên trong tương lai.

Bs Paolo Lanzetta: Các vấn đề cần lưu ý:

Liệu pháp gien có thể thay đổi cuộc sống của bệnh nhân qua điều trị liên tục AMD và phù hoàng điểm do tiểu đường, nhưng vẫn còn một số vấn đề.

Liệu pháp chống VEGF đã gây gánh nặng cho bệnh nhân và người chăm sóc

sức khỏe, nhưng kể từ thời điểm phải chích hàng tháng trong thử nghiệm MARINA và ANCHOR, nhiều điều đã thay đổi với thuốc thế hệ hai.

Với nghiên cứu PULSAR ở bệnh nhân AMD, bệnh nhân ban đầu được chích 8 lần trong 2 năm. Với khoảng cách kéo dài, chích giảm dưới 4 lần.

Trong tương lai, đặt implant có chất ức chế tyrosyne kinase có thể kéo dài hiệu quả đến 12 tháng. Tác giả coi kết quả của thử nghiệm ABBV -RGX 314 với góc độ khác thấy liều lượng nào tổ nhất về mặt an toàn và hiệu quả vẫn chưa biết rõ.

Một số bệnh nhân mất thị lực có thể do liều lượng không đúng. Mục đích cuối cùng của liệu pháp gien là không chích chất chống VEGF, nhưng một số bệnh nhân vẫn cần chích sau khi điều trị gien.

Chích trên mạch mạc: Về ổn định thị lực và độ dày võng mạc trung tâm tốt, nhưng liều lượng vẫn chưa được xác định và một số bệnh nhân cần chích thêm. Về an toàn, viêm nội nhãn xảy ra thường xuyên. Brolucizumab phối hợp với 4% viêm nội nhãn, ở đây là 18 hoặc 20%. Để ngăn ngừa viêm, cần nhỏ steroid dự phòng.

ADVM-022 là liệu pháp gien khác để tăng sản xuất aflibercept vào thần kinh võng mạc. Thị lực ổn định, nhưng 50% bệnh nhân cần chích thêm và phải nhỏ steroid dự phòng trong 6 tháng.

4D-150 làm tăng biểu hiện của aflibercept và ức chế VEGF, nhỏ steroid dự phòng và liều lượng không chắc chắn. 43% bệnh nhân cần chích nhiều hơn, trong đó 7% chích một lần sau mỗi 5 tháng và 30% sau mỗi 6 tháng.

Cuối cùng tác giả nói đến hạn chế chạy vec tơ virus và kết luận: ức chế VEGF liên tục gây teo biểu mô sắc tố võng mạc, tim đập nhanh VPS biến chứng toàn thân. Đây là một công nghệ hứa hẹn, nhưng chúng ta vẫn còn một số câu hỏi cần trả lời.

BS NGÔ VĂN PHƯỢNG BS NG CƯỜNG NAM

Lược dịch